北京和馬薩諸塞州伯靈頓2022年10月27日 --北海康成製藥有限公司（以下簡稱‘北海康成‘，股票代碼“”），是一家全球化的生物製藥公司，作爲全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈其合作伙伴Mirum製藥有限公司（納斯達克：MIRM）發佈的LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液在治療進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）安全性和有效性的第3期MARCH研究評估中，取得了積極頂線數據。
PFIC 已被納入2018年由國家衛健委聯合五部委發佈的《第 一批罕見病目錄》。北海康成擁有maralixibat（CAN108）在大中華區開發與商業化的授權，用於治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉傑裏綜合徵（ALGS）和 PFIC在內的三種罕見肝病。北海康成監督CAN108在中國開展治療BA的 II期EMBARK 研究。根據海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區的先行先試政策，CAN108已獲批在區內用於治療ALGS。
北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛羣博士表示：“祝賀Mirum在臨牀試驗取得的成功，並期待在雙方持續的共同努力下，爲大中華區的罕見肝病患者帶來新的治療方案。”
關於CAN108（Maralixibat口服液）
Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的迴腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝迴圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批准的第 一個也是唯 一一個用於治療1歲及以上阿拉傑裏綜合徵（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應症的開發也進入晚期臨牀開發階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。
北海康成已獲得Maralixibat口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA三個適應症的開發和商業化的授權，同時，治療阿拉傑裏綜合徵的新藥CAN108在國內的上市申請（NDA）獲國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理並納入優先審評。
北海康成製藥有限公司簡介
北海康成製藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼）是一家全球化的罕見病生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。
公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合徵和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉傑裏綜合徵、進行性家族性肝內膽汁淤積症和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。
北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限於Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。
如需瞭解更多關於北海康成製藥有限公司的資訊，請訪問網站。
前瞻性聲明
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