近日，經國務院同意，國家衛生計生委等六部門聯合印發《關於保障兒童用藥的若干意見》，這是近10年來我國關於兒童用藥的第一個綜合性指導文件。這意味着，今後將有更多企業爲兒童“量身定做”適宜劑型和規格藥品，孩子易服的兒童用藥研發生產將得到政策鼓勵和支持，從而實現“良藥不苦口、定量不靠手”，長期困擾患兒家長的兒童藥“靠手掰”問題有望終結。
兒童不是“縮微版的成人”
多年來，企業生產兒童用藥的積極性不高，兒童藥的適宜劑型和規格缺乏。同時，兒童藥的說明書描述含糊。例如，許多藥品說明書中僅有“小兒慎用或酌減”“謹遵醫囑”等描述，缺少明確的兒童適應症和用法用量，也未明確標註不良反應警示等信息，臨牀醫生只能憑藉臨牀實踐經驗用藥。一些兒童家長缺乏科學用藥常識，對於沒有兒童適宜劑型、規格的藥品，往往簡單從個人用藥經歷自行決定減少藥量或改變給藥方式，不但難以準確控制服藥劑量，影響藥物療效，也帶來了用藥風險。此外，一些貴重藥品，例如注射用藥等缺少兒童適宜規格，每次只能將成人劑量、規格的包裝進行重新拆分。用的少、扔的多，既造成浪費，又增加了藥品費用和患者負擔。
國家衛生計生委藥物政策與基本藥物制度司司長鄭宏指出，兒童常常被稱作“小大人”，但在用藥上絕不能簡單視爲“微縮版的成人”。今後，隨着《意見》的出臺，兒童用藥管理將進一步規範。
兒童藥審批將獲“綠色通道”
《意見》提出，對於部分臨牀急需的兒童適宜品種、劑型、規格，建立申報審評專門通道，加快進度，並逐步建立鼓勵研發的兒童藥品目錄，引導和鼓勵企業優先研發生產。鼓勵開展兒童用藥臨牀試驗。加強兒童用藥臨牀試驗管理，推動臨牀試驗平臺建設和研究團隊能力建設，提高受試者參與度。探索建立新藥申請時提供相關兒童臨牀試驗數據及用藥信息的制度。對已上市品種，要求藥品生產企業及時補充完善兒童臨牀試驗數據。
國家食品藥品監督管理總局藥品化妝品註冊管理司副調研員徐曉強說，對於兒童用藥，我國將建立申報審評專門通道。針對國外已上市使用但國內缺乏且臨牀急需的兒童適宜品種、劑型、規格，加快申報審評進度。現在企業申報的藥品數量很多，大量的申請在排隊待審，按照正常的排隊序列，可能要經過相當長一段時間。《意見》出臺後，兒童藥審批將獲得“綠色通道”。
鄭宏指出，今後將在全國範圍內遴選兒童專科醫院和兒科中醫藥診療水平較高的中醫醫院，建立健全兒童臨牀用藥綜合評價體系。以基本藥物爲重點，建立兒童用藥臨牀數據庫。同時，發揮專業協會的學術優勢，總結臨牀用藥經驗及安全用藥數據，形成行業共識，制定兒童用藥指南。
價格上漲不增加患者負擔
《意見》提出，對國產兒童用藥通過單列代表品、規定寬鬆的劑型比價係數等方式，在定價時給予政策扶持。按規定及時將兒童適宜劑型、規格納入基本醫療保險支付範圍。優先支持兒童用藥生產企業開展產品升級、生產線技術改造。建立短缺預警機制，對臨牀必需、易短缺、用量小的藥品綜合採取價格、採購扶持及定點生產、儲備等方式確保供應。
國家發改委價格司羅豔認爲，價格是一個槓桿，調節供需兩個方面。對兒童適宜劑型制定較爲寬鬆的價格政策，目的是爲了鼓勵企業生產。在一個藥品上市初期，如果制定比較合理的價格，願意生產的企業就會越來越多。隨着市場競爭激烈，價格會逐步降低，這就是市場機制在發揮作用。
兒童藥價格上漲，會不會加重患者負擔？羅豔指出，我們既要鼓勵企業生產，又不能使羣衆用藥費用過快上漲。對部分臨牀必需但尚在專利保護期的進口兒童用藥，要探索建立價格談判機制，推動降低藥品價格。同時，要發揮醫療保險對兒童用藥的保障功能，及時納入保險範圍，這對於降低兒童用藥負擔會起到積極作用。
解讀
衛計委：推動更多企業“量身定做”兒童藥
這項意見對於我國兒童用藥安全意義何在？有哪些保障措施？可提供哪些便利？國家衛生計生委有關部門負責人就此回答了記者提問。
我國兒童用藥安全面臨挑戰
問：爲什麼要專門針對兒童用藥出臺文件？
答：我國現有兒童2.2億，佔全國總人口的16.6%，他們的健康成長關係着千家萬戶的幸福。目前兒童用藥適宜品種、劑型和規格不足，企業缺乏研發動力和生產積極性，不合理用藥問題仍然存在，兒童用藥安全面臨挑戰。黨中央、國務院始終高度重視保障兒童用藥工作，《意見》是鞏固基本藥物制度、完善國家藥物政策的又一重要舉措；有利於提升我國兒童健康與用藥水平，更好地維護兒童健康權益。
《意見》從鼓勵研發創制、加快申報審評、確保生產供應、強化質量監管、推動合理用藥、完善體系建設、提升綜合能力等環節，對保障兒童用藥提出了具體要求。
“量身定做”兒童用藥
問：《意見》將爲兒童科學合理的用藥提供哪些便利？
答：多年來，由於多種原因，企業生產兒童用藥的積極性不高，兒童適宜劑型、規格缺乏。或者說明書描述含糊，兒科醫師只能憑藉臨牀經驗用藥，將成人劑量進行調整，處方中經常出現“半片、1/4片”的用量描述，常常“靠手掰、用刀切”來掌握兒童用藥的適宜用量，帶來很多不便，患兒服用依從性低。《意見》將推動更多企業主動爲廣大兒童“量身定做”適宜劑型和規格藥品，醫生放心、家長安心、孩子易服、使用方便的兒童用藥研發生產將得到政策鼓勵和支持。“良藥不苦口、定量不靠手”，困擾醫生和患兒“無藥可開”“無藥可用”的問題將逐步得到緩解。
發揮兒童中醫藥特色優勢
問：《意見》爲何要強調發展兒童中醫藥？
答：中醫藥在兒童用藥方面具有傳統特色優勢。《意見》提出，要通過總結中醫兒科臨牀用藥經驗，加大兒科中成藥和中藥院內製劑的研發力度，完善臨牀評價標準，加快審評進度，推動完善兒科中藥安全性、有效性、經濟性的再研究、再評價及相應技術標準。《意見》要求今後將逐步規範兒科中藥產品的功能主治、用法、用量、配伍及不良反應警示，促進兒科中藥的臨牀合理應用。近期將在全國範圍內遴選優勢兒童專科醫院和中醫醫院，建立健全兒童臨牀用藥綜合評價體系，推動兒科中藥臨牀合理應用。
杜絕用藥風險和浪費
問：《意見》對家庭兒童用藥有何幫助？
答：兒童常常被稱作“小大人”，但在用藥上絕不能簡單視爲微縮版的成人。
爲此，意見提出要充分發揮專業協會作用，通過形成行業共識、制定兒童用藥指南、組織論證和補充完善兒童用藥數據等，推動企業合理修訂藥品說明書，降低兒童臨牀用藥的風險。
