急性白血病是一類造血幹細胞異常的克隆性惡性疾病。其克隆中的白血病細胞失去進一步分化成熟的能力而停滯在細胞發育的不同階段。在骨髓和其他造血組織中白血病細胞大量增生積聚並浸潤其他器官和組織，同時使正常造血受抑制，臨牀表現爲貧血、出血、感染及各器官浸潤症狀。
急性白血病的病因與病毒感染、化學因素、電離輻射等因素有關：
1.病毒感染：研究表明白血病很可能由病毒引起。病毒引起禽類、小鼠、大鼠、豚鼠、貓、狗、牛、豬、猴的白血病，此外，C型RNA腫瘤病毒與人類白血病的病因有關。
2.電離輻射：日本廣島、長畸原子彈爆炸後的白血病發病率明顯增高。離爆炸中心越近，發病率越高。此外，大劑量放射線局部治療類風溼性強直性脊椎炎時，白血病發生率在治療組中比對照組高10倍，而其發病機會與照射劑量密切相關。部分國家報道放射科醫師患白血病較多。
3.化學因素：某些化學物質如苯和氯黴素等通過對骨髓損害，也可誘發白血病。急性白血病與口服氯(合)黴素可能有關。其它有氨基比林、磺胺藥、保泰鬆、223、樂果等。
4.遺傳因素：先天性癡呆樣愚型者發生白血病較正常兒童高15-20倍;其它伴有染色體異常的先天性疾病如Bloom綜合徵、Fanconi綜合徵、Klinefelter綜合徵等患者中白血病的發病率也均較高。有少數家族性和先天性的白血病。
