日前在中山大學附屬腫瘤醫院舉辦的“胃腸道間質瘤患者健康教育講座”上,專家建議,癌症患者在自身病情適合的情況下,可通過參與正規的藥物臨牀試驗,獲得免費且最前沿的藥物治療。這樣做可以減輕惡性腫瘤患者的經濟負擔，但在實際中,不少患者對藥物試驗缺乏瞭解,以及藥品本身可能存在的毒副作用、對部分患者治療可能無效等等問題,讓人很糾結。
患者擔心成爲“小白鼠”
近年來我國各類癌症發病率逐年上升,中山大學附屬腫瘤醫院結直腸科知名專家萬德森教授介紹,現如今每90個家庭中就有一個家庭有癌症患者,隨之帶來了對有效藥物需求的與日俱增。中山大學附屬腫瘤醫院作爲國家衛生部部屬主要的抗腫瘤藥臨牀研究基地之一,到目前已承接了100多種藥物的臨牀實驗。
然而記者瞭解到,患者主動參與藥物臨牀試驗的積極性並不高,俗話說,“是藥三分毒”,這“試藥”裏會不會有風險呢?,“這不是拿人當試驗品嗎?和‘小白鼠’有什麼區別?”；還有不少人苦於無錢買藥治病,被迫選擇參加藥物試驗。而在歐美一些國家,藥物臨牀試驗知識普及率較高,癌症患者得知自己的病情後,首先就會問醫生:“有相關的臨牀試驗可以參與嗎?”患者對藥物臨牀試驗有所瞭解,認爲這樣做自己可以從中受益。
臨牀試驗先過“倫理關”
參與藥物試驗確實要承擔一定風險。譬如藥品有可能有一定的毒副作用,對某一患者治療可能無效,患者可能被分到“安慰劑”試驗組等等。此外,試藥者要定期去試驗點、要記錄每天的症狀變化,有時需要聯合用藥等等,這些都要花費較多時間和精力。
對於這種“擔風險”的治療方式,想要應用到患者身上,也不是那麼容易的,需要經過層層篩選。萬德森教授介紹,醫院在接受某個臨牀試驗項目之前,需要經過“倫理委員會”的批准。參加新藥臨牀試驗的醫療機構內應成立倫理委員會,以提供公衆保證。倫理委員會至少由5人組成,委員會的人員除醫學、藥學、臨牀藥理學等專業人員外,還應包括不直接從事醫藥相關專業工作的人員(管理人員、法律人員和具有較廣泛代表性的羣衆代表)至少1人；委員中至少3人來自其他單位。倫理委員會的組成和工作應是獨立的,不受任何參與試驗者的影響。倫理委員會的工作受中國有關法律、法規的約束。#p#副標題#e#
Ⅲ期臨牀試驗有一定保障
按照《藥品註冊管理辦法》規定,通常申請新藥註冊應進行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨牀試驗。萬德森教授介紹,臨牀試驗Ⅰ期階段主要目的是觀察該藥對人體的安全性；獲得安全性數據後進入Ⅱ期階段,安全性和有效性得到驗證再進入Ⅲ期,進入Ⅲ期的藥物一般安全性和療效已有一定的保障,完成Ⅲ期臨牀試驗經審覈後即可上市批量生產。通常患者如果參與Ⅲ期藥物臨牀試驗,較爲有保障,而且藥物和檢查可以免費。
此外,有專家表示,有的惡性腫瘤發病迅速,而一個效果好的新藥上市需要較長時間,患者往往來不及等到,就可能去世了。比如胃腸道間質瘤,中山大學附屬腫瘤醫院伍小軍醫生介紹,這是一種胃腸道軟組織惡性腫瘤,腫瘤生長速度快,以手術治療爲主,但容易復發、轉移,生存率很低。靶向治療藥物伊馬替尼(格列衛)、舒尼替尼(達希納)的出現,大大地改善了患者的預後。但由於需要持續用藥,有過半的患者會產生耐藥問題,格列衛的升級版尼洛替尼則可能會解決此類問題,該藥已經在國外一些國家上市,但目前在國內,尼洛替尼用於胃腸道間質瘤的適應症尚未批准,目前中山大學附屬腫瘤醫院結直腸科正在進行相關的Ⅲ期臨牀試驗。如果胃腸道間質瘤晚期患者使用伊馬替尼400mg出現耐藥而無效,參與尼洛替尼的該項Ⅲ期試驗,則有望延長壽命。當然,具體什麼人適合參與藥物臨牀試驗,還必須根據實際病情以及有關專家等反覆論證決定。
提醒一 試藥者要堅持知情權
“倫理委員會”的工作是將對申辦者的資質、研究者的工作經驗及精力、知情同意書、臨牀試驗方案等進行審查,審查通過並書面批准後才能進行臨牀試驗,試驗中試驗方案的任何修改也必須經“倫理委員會”批准。因此,患者在接受臨牀試驗前是必須完全知情的。
在實驗開始前,研究者需要說明試驗性質、試驗目的、可能的受益和風險、可供選用的其他治療方法以及試藥者的權利和義務等,由報名者自願選擇是否參與臨牀實驗。
試藥者無論是健康人還是某種疾病患者,在試藥期間,從觀察開始到觀察結束後一段時間都務必與研究者保持聯繫,認真按照要求去做。這樣,健康者的身體狀況能隨時處於監控之下,患者能得到最好的診治。試藥者一旦覺得不舒服,一定要儘快向研究者反映,並選擇退出研究或其他補救措施,切實地保護自己的權益。
提醒二 試藥前應簽訂有法律效力的協議
2009年國家食品藥品監督管理局(SFDA)的專家報告稱,中國臨牀藥物試驗上的倫理學問題依舊不容樂觀,無論是在審查監督上,還是藥物試驗的風險評估,同國際準則相比,差距巨大。
因此需要提醒的是,臨牀藥物觀察都是在衛生部審批的藥品臨牀研究基地進行,這些研究基地一般是具有相當聲譽和科研能力的大型公立醫院,試藥者不要輕易參加情況不明的試藥。同時,參加試藥,應與對方簽訂具有法律效力的協議並妥善保管,注意自我權益和健康的保護。
