18日在上海市科學技術獎勵大會上，中國工程院院士、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院女研究員陳賽娟（圖）及其團隊，以首創砷劑（俗稱砒霜）配合全反式維甲酸協同靶向，治癒急性早幼粒細胞白血病（APL），獲得自然科學特等獎。接受治癒的患者，九成能在治癒後無病存活5年。
香港《明報》網站5月19日援引澎湃新聞報道， 1970年代以前，對APL的治療方法主要是化療，病人死亡率高。1990年代起，陳賽娟團隊的協同靶向治療方法主要用全反式維甲酸和三氧化二砷，輔以化療。前者是維他命A的衍生物，無化療的副作用；後者就是人們常說的“砒霜”，中醫理論是“以毒攻毒”。
這項成果改變惡性腫瘤是不治之症的觀念，令APL能從高死亡率改爲高治癒率。目前患者都已有非常好的藥物治療效果。陳賽娟說“可以不用造血幹細胞移植，5年的無病生存期（治癒後沒有復發且存活）可達到90%，而且就像正常人那樣有高水平的生活質量。”患者生育不受影響，無需服用免疫抑制劑。
白血病怎麼治療
白血病是一類造血幹細胞惡性克隆性疾病。克隆性白血病細胞因爲增殖失控、分化障礙、凋亡受阻等機制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，並浸潤其他組織和器官，同時正常造血受抑制。臨牀可見不同程度的貧血、出血、感染髮熱以及肝、脾、淋巴結腫大和骨骼疼痛。據報道，我國各地區白血病的發病率在各種腫瘤中佔第六位。
由於白血病分型和預後分層複雜，因此沒有千篇一律的治療方法，需要結合細緻的分型和預後分層制定治療方案。目前主要有下列幾類治療方法：化學治療﹑放射治療﹑靶向治療、免疫治療、幹細胞移植等。通過合理的綜合性治療，白血病預後得到極大的改觀，相當多的患者可以獲得治癒或者長期穩定，白血病是“不治之症”的時代過去了。
治療（非M3）
通常需要首先進行聯合化療，即所謂“誘導化療”，常用DA（3+7）方案。誘導治療後，如果獲得緩解，進一步可以根據預後分層安排繼續強化鞏固化療或者進入幹細胞移植程序。鞏固治療後，目前通常不進行維持治療，可以停藥觀察，定期隨診。
2.M3治療
由於靶向治療和誘導凋亡治療的成功，PML-RARα陽性急性早幼粒細胞白血病（M3）成爲整個AML中預後最好的類型。越來越多的研究顯示，全反式維甲酸聯合砷劑治療可以治癒絕大多數M3患者。治療需要嚴格按照療程進行，後期維持治療的長短則主要依據融合基因殘留情況決定。
治療
通常先進行誘導化療，成人與兒童常用方案有差異，但是近年來研究認爲，採用兒童方案治療成人患者結果可能優於傳統成人方案。緩解後需要堅持鞏固和維持治療。高危患者有條件可以做幹細胞移植。合併Ph1染色體陽性的患者推薦聯合酪氨酸激酶抑制劑進行治療。
4.慢性粒細胞白血病治療
慢性期首選酪氨酸激酶抑制劑（如伊馬替尼）治療，建議儘早且足量治療，延遲使用和使用不規範容易導致耐藥。因此，如果決定使用伊馬替尼，首先不要拖延，其次一定要堅持長期服用（接近終生），而且服用期間千萬不要擅自減量或者停服，否則容易導致耐藥。加速期、急變期通常需要先進行靶向治療（伊馬替尼加量或者使用二代藥物），然後選擇機會盡早安排異體移植。
5.慢性淋巴細胞治療
早期無症狀患者通常無需治療，晚期則可選用多種化療方案，例如留可然單藥治療，氟達拉濱、環磷酰胺聯合美羅華等化療。新藥苯達莫司汀、抗CD52單抗等也有效。近年來發現BCR通路抑制劑的靶向治療可能有顯著效果。有條件的難治患者可以考慮異體移植治療。
6.中樞神經系統白血病的治療
雖然ALL、AML中的M4、M5等類型常見合併CNSL，但是其他急性白血病也都可以出現。由於常用藥物難以透過血腦屏障，因此這些患者通常需要做腰穿鞘注預防和治療CNSL。部分難治性患者可能需要進行全顱腦脊髓放療。
7.幹細胞移植
除了少數特殊患者可能會從自體移植中受益，絕大多數白血病患者應該做異體移植。隨着移植技術的進步，供者選擇、移植風險及遠期預後等方面都已經有顯著進步，因此，異體移植目前是各種中高危白血病重要的根治性手段。
8.新的治療方法展望
雖然移植可以獲得較好的生存效果，但是移植物抗宿主病等併發症可能嚴重影響患者的生活質量。因此，選擇性免疫治療和各種分子靶向治療是將來治癒白血病的希望，例如腫瘤疫苗、細胞治療、細胞信號通路調節劑等。
