7歲女孩埃米莉·懷特黑德如今有大把的時間去做她喜歡的事情：和混血寵物狗露西在花園裏嬉戲；趴在牀上一邊讀她喜歡的故事書，一邊聽流行音樂天后泰勒·斯威夫特的鄉村民謠；甚至在家裏練習空手翻和英國橄欖球式的打滾。
你恐怕難以想象，就在2012年春天，這個美國小姑娘差點死於白血病。她兩次在化療之後舊疾復發，而醫生已經束手無策了。
但她最終戰勝了病魔。最令人難以置信的是，前來助陣的是另一個臭名昭著的傢伙——艾滋病病毒。來自美國賓夕法尼亞大學的科學家，使用一種喪失傳染力的艾滋病病毒在基因層面重新編碼了埃米莉的免疫系統，從而殺死她體內的癌細胞。換句話說，這種療法賦予了患者自己的免疫系統與癌症持久戰鬥的能力。
這個笑起來帶着深深酒窩的小女生，也因此在人類醫學史上留下一筆，成爲由艾滋病病毒改造自身T細胞療法治癒的第一位白血病兒童。這項成果由賓夕法尼亞大學艾布拉姆森癌症研究所轉化醫學中心和費城兒童醫院合作完成。該轉化醫學中心主任卡爾·瓊頗爲振奮地表示，埃米莉的治癒不僅說明了這種治療方式的有效性，還預示它將治療乳腺癌、前列腺癌等其他癌症。瓊甚至希望，新療法最終將取代骨髓移植，成爲治療白血病的常規療法。
在生命垂危之際，埃米莉選擇了“以毒攻毒”——利用艾滋病病毒治療白血病
2010年5月的一天，剛過完5歲生日的埃米莉突然流起了鼻血。當天晚上，父親湯姆下班後，發現女兒鼻子上還留着深紅色的凝固血漬。
按說，這不是什麼大事兒，但湯姆告訴《中國青年報》，埃米莉很少流鼻血，而且流了好長時間才止住。爲保險起見，他和妻子卡麗帶着孩子到賓夕法尼亞州的赫爾希醫學中心做了檢查。醫生得出的結果令人大吃一驚：他們唯一的孩子患上了急性淋巴細胞白血病。這種白血病是兒童癌症中最爲常見的一種，大約有90%的治癒率。據統計，全球每年患白血病的人數達30餘萬。
然而埃米莉的病情很頑固，化療對她幾乎不起什麼作用。隨着病情的反覆，醫生不得不加大化療藥量，卻發現小女孩被治癒的機率越來越低。
到2012年1月時，醫生不得不押上最後一根稻草——骨髓移植。在治療白血病及相關疾病的其他療法失敗時，骨髓移植是最後一絲希望。但就在離移植還有兩週的時間，埃米莉的病情又復發了。由於病情緩解的時間過短，她無法接受骨髓移植手術。兩個月後，醫生宣佈了埃米莉的生命垂危。
一次又一次的打擊並沒有讓懷特黑德一家放棄。他們關注和蒐集一切和急性淋巴細胞白血病相關的信息。當他們看到賓夕法尼亞大學和費城兒童醫院的研究項目需要臨牀實驗對象的消息，便立刻決定加入。埃米莉回憶當時的情形說：“這是實驗性的治療，但是爸爸、媽媽說我們該嘗試些新的辦法來治療我的病。”
這種實驗性療法聽起來有些“以毒攻毒”——利用艾滋病病毒來治療白血病。來自瓊團隊的中國華僑科學家趙陽兵告訴《中國青年報》，早在2003年時，瓊博士就開始進行這一開創性實驗。此前，他曾試驗用改造過的T淋巴細胞（簡稱T細胞）治療艾滋病，取得了一些成果。這次，他反過來用艾滋病病毒改造T細胞治療白血病。
T細胞是人體自身免疫系統的重要部分。但是對於癌症病人，T細胞無法有效地自動識別和殺死癌細胞。但如果將改造過的、失去致病性的艾滋病病毒轉入T細胞上，它就具備了識別和殺死癌細胞的能力。
之所以選擇艾滋病病毒，是因爲目前常用的，能夠把基因有效穩定的轉入T淋巴細胞的載體只有以艾滋病病毒爲基礎的慢病毒載體和逆轉錄病毒載體兩種。這種艾滋病病毒載體能夠達到高效轉導，並且可以轉導不分裂細胞。
埃米莉只是12名接受這種療法的晚期白血病患者中的一名。美國其他醫療中心也正在嘗試類似的療法，包括美國國家癌症研究所和紀念斯隆-凱特琳癌症中心。
給原本無法識別癌細胞的人體T細胞安上“瞄準器”和“子彈”，使得人體自身的免疫系統具備識別和殺死癌細胞的能力
趙陽兵是T細胞工程實驗室的負責人。他曾在美國國立癌症研究所，在美國腫瘤免疫學泰斗級人物史蒂芬·羅森伯格手下工作。
他對《中國青年報》解釋說，這一複雜的過程，就好比給原本無法識別癌細胞的人體T細胞安上了“瞄準器”和“子彈”，使得人體自身的免疫系統具備識別和殺死癌細胞的能力。艾滋病病毒的作用，就是裝載“瞄準器”和“子彈”的卡槽。
重新注入進人體的T細胞會在人體內大量增殖，一經刺激會產生記憶T細胞，從而形成長久的免疫。對那些在接受治療後病情持久緩解的患者來說，改良的T細胞會長期留存在血液裏，儘管它們後來的數量會少於抗擊癌症時的數量。一些患者已攜帶這些細胞長達數年。
一位科學家解釋說：“這些T細胞是活着的藥片。對於藥片，你服下之後就會從你的體內排出，你不得不再服一片。”
2012年4月，埃米莉開始了治療。爲了紀念自己的新生活，這個牙齒不太整齊的小孩還爲自己起了個暱稱“埃瑪”。她剪短了棕色頭髮，由於不喜歡劉海，理髮時還要求不留劉海。
但這種療法差點要了她的命。湯姆告訴《中國青年報》，在注射T細胞的幾天後，女兒發起了高燒，血壓也一度下降，被轉入了重症監護室。醫院曾在4月24日晚上讓他們做好最壞的準備——孩子只有千分之一的可能性脫離危險。
對埃米莉的血液樣本進行分析後，科學家們鬆了口氣，她的反應不是感染，而是T細胞的威力。趙陽兵解釋說，這種異常反應是T細胞殺死癌細胞的過程中釋放出大量的細胞因子造成的。當時，他們發現病人的體內有一種叫做白介素6的細胞因子含量特別高，在注射了抗白介素6抗體後，埃米莉的體溫很快恢復了正常。
她的身體狀況開始漸入佳境。接受治療一個多月，她血液樣本中的癌細胞數量就大大減少。這個喜歡粉色和紫色的女孩開始四處走動，還能和小狗露西玩上幾個小時。
到了6月份，埃米莉體內的癌細胞徹底消失不見了。目前，她只需每個月回醫院進行一次常規檢查。
感謝你們一直在我生病時陪伴着我，等到你們生病的時候也讓我陪伴你們吧
埃米莉的成功案例讓醫學界極爲振奮。3名在賓夕法尼亞大學接受治療的慢性白血病成年患者也完全緩解，不再有任何疾病症狀。戴維·波特博士說，他們中的兩人已經在兩年多的時間裏保持了健康。4名成年患者的病情有所好轉，但並未完全緩解；另有一名成年患者近期才接受治療，其療效有待評估。一名兒童患者有所好轉，但隨後舊病復發。
瓊博士說，通過基因工程製造T細胞的費用大約是2萬美元一人（約合人民幣13萬元）——遠遠小於一次骨髓移植的費用。他說，擴大規模會進一步降低費用。但他又補充道，“我們的費用不包括任何利潤率、設備折舊成本或其他的臨牀護理費用和其他的研究費用。”
世界製藥巨頭諾華公司已經購買了瓊實驗室的18項技術專利，致力於開發這種新型的治療白血病的方法。這家公司斥資2000萬美元（約合1.2億元人民幣），在賓大校園建立了一所研究中心，來把這種療法推向市場。
諾華腫瘤的總裁埃爾韋·奧普諾把這項研究稱爲“奇妙”，表示如果前期成果有效，這項研究可能會徹底改變白血病和其他血液類癌症的治療方法。研究者稱，同樣的方法，即重新編碼患者的免疫系統，也有可能最終被用於治療乳腺癌和前列腺癌等腫瘤病。
但這一治療方法還有待改進。趙陽兵對《中國青年報》坦言道，由於改良的T細胞中起主要作用的物質CD19，會把血液中的另一種免疫細胞B細胞殺死。這意味着，病人會因此產生體液免疫缺陷，需要終身定期注射免疫球蛋白來維持正常的免疫功能。
對於科學家和患者來說，最理想的治療方案是安全性最大化的方案。爲了實現這個目標，趙陽兵和瓊團隊的50多名研究人員也在積極地努力。他們正在研究用RNA轉染“瞄準鏡”和“子彈”給T細胞。這位重慶第三軍醫大學的畢業生，2009年開始加入瓊的實驗室，專攻RNA轉染T細胞的研究。
如今，湯姆告訴《中國青年報》，埃米莉已經在8月份重返了校園，繼續二年級的課程，“她適應得很好，非常開心重新回到朋友們當中”。儘管她的成績很好，每個月會讀大約50本書，但她頑皮地堅稱自己最喜愛的學科是午餐和休息。
剛剛過去的萬聖節，小姑娘特意給爸爸、媽媽買了一張印着大大的彩色“感謝”一詞的賀卡。她用歪歪扭扭的筆跡在上面寫道：“感謝你們一直在我生病時陪伴着我，等到你們生病的時候也讓我陪伴你們吧！”（實習生 張瑩）
