美國哈佛大學幹細胞研究所的科學家們最近正在研究一種新型的針劑，據稱這種針劑能夠把個體發生心臟病的風險降低40%到90%。
這個研究小組與美國賓西法尼亞大學的科學家們一起，採取了“染色體組編輯”手段來嘗試永久性的降低老鼠體內的膽固醇水平，這項研究也許能夠爲人類身上的相關治療鋪平道路。
據瞭解，當個體的心臟無法得到充足的氧時心臟病就會發生，這種疾病是導致美國男性和女性死亡的頭號殺手。心臟病一般由動脈粥樣硬化引起，當人體內的膽固醇過多時就有可能引發動脈粥樣硬化。有害脂肪在動脈壁內堆積的時間久了以後這會形成斑塊，這種斑塊的外部堅硬但內部柔軟，具有分解和吸收血小板的能力。動脈斑塊還可能形成凝塊，造成血管變窄。
在目前的研究裏，科學家們把目光聚焦在了一個名爲PCSK9的肝臟基因上。先前已經有研究發現這個基因在人體膽固醇調節機制中扮演着重要角色，一個由法國和美國的科學家們組成的獨立研究小組觀察到了體內具有PCSK9基因變異的人羣身上出現的一個有趣現象：有些人發生心臟病的風險增加了，其他一些人相關風險卻降低了。
據佛大學幹細胞研究所的Kiran Musunuru介紹，他們的推理認爲大自然已經進行過了實驗，有一些人從這個基因競爭中脫引而出，這些“勝者”因此受到了心臟病發作方面的一些抵抗能力並且不需要付出受其他不利影響的代價。研究人員想要做的正是複製這個“獲勝”的過程，從而讓人們發展出抵抗心臟病發作的能力。
科學家們首先嚐試永久性的改變基因組，使得PCSK9能夠發揮出正面作用，他們藉助一種名叫“CRISPR/Cas系統”的技術在很大程度上加速了研究進程。據瞭解，CRISPR/Cas系統能夠讓研究人員扭轉DNA，其效果相當於在臨牀研究中創造出一種“獲勝老鼠”。
Musunuru解釋說，他們想要利用這種染色體組編輯技術來實現以前做不到的一些事，比如在DNA層面對染色體組進行永久性的改變。如果能夠達到根源，剩下的問題就在於是否能夠使用染色體組編輯來幫助普通人和天生具有優秀變異的人羣一樣得到健康上的收益。
據介紹，這次在老鼠模型身上進行的研究表明這種染色體組編輯技術發揮了作用，實驗老鼠肝臟中的所有PCSK9基因都得到了改變，並且體內的膽固醇水平甚至降低了35到40個百分點，研究人員表示，這個降低幅度可以讓個體發生心臟病的風險降低40到90個百分點。（實習編譯：陳鷺榕 審校：邱天華）
